“New” rare diseases and budget deficiency: is the problem “great”?

Abstract


A new additional task for healthcare organizers of the constituent entities of the Russian Federation in the period from 2012 to 2021 becomes the satisfaction of the need of patients with rare diseases in therapy with drugs that were registered in the Russian Federation for the treatment of diseases that are not included in the programs of preferential drug provision for patients with rare (orphan) diseases of the federal and regional levels (“high-cost nosologies” and the List life-threatening and chronic progressive rare (orphan) diseases that lead to a reduction in life expectancy of citizens or their disability) - “new” rare diseases. Based on the results of the study, the number of diagnosed and treated patients with such rare diseases was established as well as the budget deficit for drug provision of patients with diseases from the noted List.

Full Text

Введение Новой дополнительной задачей для организаторов здравоохранения субъектов РФ в 2012-2021 гг. стало удовлетворение потребности пациентов с редкими заболеваниями в терапии лекарственными препаратами (ЛП), которые были зарегистрированы на территории России для лечения заболеваний, не вошедших в существующие перечни с установленным лекарственным обеспечением («высокозатратные нозологии» и Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности (далее - ПРЖЗ) - «новых» редких болезней. Такая ситуация сложилась в связи с тем, что эти программы в указанный период не расширялись за счёт включения в них «новых» редких болезней. Таким образом, в 2012-2021 гг. в России сформировалась когорта пациентов, страдающих редкими заболеваниями, которые не получили право на лекарственное обеспечение по факту наличия у них редкой патологии. Многие пациенты с редкими заболеваниями с момента постановки диагноза являются или быстро становятся инвалидами в силу особенностей течения болезни и/или отсутствия адекватного лечения. Обязательства по лекарственному обеспечению пациентов-инвалидов возложены на субъекты РФ в соответствии с Постановлением Правительства РФ от 30.07.1994 № 890 «О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения» и территориальными программами государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи. Пациенты-инвалиды с «новыми» редкими заболеваниями «растворились» в группе региональных льготников-инвалидов, они не учитываются в федеральных регистрах пациентов с редкими заболеваниями; бремя редких заболеваний, которыми они страдают, не оценено и находится за рамками внимания организаторов здравоохранения, развивающих систему лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями [1, 2]. Материалы и методы Изучены данные о расходах и дефиците регионального бюджета на заболевания из ПРЖЗ. Кроме того, 56 регионов предоставили данные о пациентах с отдельными редкими заболеваниями, не входящими в отмеченные ранее перечни с установленным лекарственным обеспечением. Нет информации из Амурской, Архангельской, Владимирской, Волгоградской, Иркутской, Калининградской, Калужской, Кировской, Костромской, Курганской, Новгородской, Самарской, Тверской областей, республик Адыгея, Башкортостан, Бурятия, Дагестан, Ингушетия, Калмыкия, Карачаево-Черкесская, Коми, Крым, Мордовия, Саха (Якутия), Чеченская, Чувашская; Еврейской автономной области, Камчатского, Краснодарского краев. Результаты re202202.4htm00003.jpg Система государственного учёта пациентов с отдельными редкими заболеваниями, оказавшимися за рамками «орфанного регулирования», как единой группы не сформирована, однако полученные данные дают некоторое представление об этой когорте пациентов (табл. 1). Количество пациентов с редкими заболеваниями, не имеющих лекарственного обеспечения по факту наличия редкого диагноза, в настоящий момент сопоставимо с количеством больных, учтённых в Федеральном регистре пациентов с редкими жизнеугрожающими заболеваниями. В 2021 г. дети с редкими заболеваниями, включенными в перечень заболеваний, утверждаемый фондом «Круг добра», получили возможность льготного лекарственного обеспечения за счёт средств, полученных в результате повышения ставки налога на доходы физических лиц. Однако 73% пациентов, учтённых в табл. 1 - взрослые, а это значит, что они могут рассчитывать на лекарственное обеспечение при имеющемся редком заболевании только при наличии статуса инвалида за счёт средств региональных бюджетов. При качественном оказании медицинской помощи, включающей применение орфанных ЛП, доля взрослых пациентов ежегодно будет увеличиваться. Информацию об объёмах финансирования лекарственного обеспечения пациентов с «новыми» редкими заболеваниями предоставили только 38 субъектов, что косвенно подтверждает факт «растворения» финансового бремени «новых» редких нозологий в объёмах регионального лекарственного обеспечения всех категорий граждан, обязательства по которому возложены на субъекты РФ. Всего в 2020 г. на лекарственное обеспечение пациентов с указанными выше нозологиями регионы, предоставившие информацию, потратили 8,3 млрд руб., при этом потребность в финансировании этой категории пациентов была оценена на уровне 10 млрд руб. Обе цифры являются приблизительными, т. к. не существует единого перечня ЛП, которыми обеспечивается указанная выше группа редких пациентов, и в расходах могла быть учтена как патогенетическая, так и симптоматическая терапия. Данные не предоставили Амурская, Архангельская, Владимирская, Волгоградская, Воронежская, Ивановская, Иркутская, Калининградская, Калужская, Кировская, Костромская, Курганская, Курская, Московская, Мурманская, Новгородская, Самарская, Сахалинская, Свердловская, Тверская, Тюменская области; республики Адыгея, Алтай, Башкортостан, Бурятия, Дагестан, Ингушетия, Калмыкия, Карачаево-Черкесская, Коми, Крым, Марий-Эл, Мордовия, Саха (Якутия), Татарстан, Тыва, Удмуртская, Хакасия, Чеченская, Чувашская; Еврейская автономная область, Камчатский, Краснодарский, Ставропольский, Хабаровский края, город Севастополь, Чукотский автономный округ. К 2021 г. в России сформировались 4 группы пациентов с редкими заболеваниями по механизму финансирования лекарственного обеспечения за счёт средств: •федерального бюджета («высокозатратные нозологии»); •фонда «Круг добра»; •субъектов РФ по ПРЖЗ; •субъектов РФ как инвалиды. При этом только три первые группы пациентов получают лекарственное обеспечение по факту наличия у них редкого орфанного заболевания. Для дальнейшего гармоничного формирования системы лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями в России необходимо расширить ПРЖЗ за счёт «новых» нозологий, для лечения которых орфанные ЛП зарегистрированы на территории РФ. Такой шаг позволит пациентам получать патогенетическое лечение по факту наличия редкого диагноза (без получения статуса «инвалид»), создаст преемственность лечения для детской когорты пациентов, обеспеченных сегодня за счет средств фонда «Круг добра», при переходе во взрослое звено, а также позволит вести регистр всех пациентов с редкими заболеваниями. re202202.4htm00005.jpg Оценочная доля дефицита бюджета от потребности (объёма бюджетных средств, необходимых для лекарственного обеспечения всех нуждающихся в нем пациентов) составила: 6% в 2019 г., 7% в 2020 г., 5% в плановом 2021 г. Однако реальный уровень дефицита может быть недооценен из-за непредоставления или некорректного предоставления информации отдельными регионами. При этом потребность в финансировании в 2019-2021 гг. выросла на 17,7% (табл. 2). Долю дефицита от объёма потребности в 50 субъектах РФ, предоставивших информацию, можно рассчитать по нозологиям. Проанализируем подробнее показатели расходов, дефицита и потребности в финансировании для наиболее затратных нозологий из ПРЖЗ: пароксизмальной ночной гемоглобинурии (Маркиафавы-Микели), идиопатической тромбоцитопенической пурпуры (синдром Эванса), других сфинголипидозов (болезнь Фабри, Ниманна-Пика), лёгочной (артериальной) гипертензии (идиопатической) (первичной). В 2019-2020 гг. и в плановом 2021 г. наибольшая потребность в финансировании лекарственного обеспечения, объём фактических расходов и дефицит финансирования пришлись на долю пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией и идиопатической тромбоцитопенической пурпурой (табл. 3). Заключение Таким образом, на сегодняшний день существуют два важных направления в области совершенствования оказания медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями: •разработка нормативно-правовой базы, в том числе относительно вопросов организации лекарственного обеспечения в отношении «новых» редких заболеваний; •выделение дополнительных средств для устранения обозначенных дефицитов финансирования в области лечения редких жизнеугрожающих заболеваний. re202202.4htm00007.jpg Возможным подходом к рассматриваемой проблеме является оценка целесообразности перевода соответствующего финансирования лекарственного обеспечения на федеральный уровень для заболеваний, при которых продолжают использовать для данных целей средства региональных бюджетов.

About the authors

I. A. Komarov

N. A. Semashko National Research Institute of Public Health

Email: iliya_komarov@mail.ru

E. Yu. Krasilnikova

N. A. Semashko National Research Institute of Public Health


O. Yu. Aleksandrova

N. A. Semashko National Research Institute of Public Health


References

  1. Соколов А. А., Волгина С. Я., Нагибин О. А. Анализ оказания специализированной медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями // Проблемы стандартизации в здравоохранении. 2019. № 7-8. С. 51-62.
  2. Соколов А. А., Александрова О. Ю., Комаров И. А. Проблемы оказания высокотехнологичной медицинской помощи пациентам, страдающим редкими заболеваниями // Проблемы стандартизации в здравоохранении. 2019. № 7-8. С. 63-72.
  3. Ежегодный бюллетень Экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям. М.; 2021. 244 с.

Statistics

Views

Abstract - 0

PDF (Russian) - 0

Cited-By


PlumX

Dimensions


Copyright (c) 2022 АО "Шико"

Creative Commons License
This work is licensed under a Creative Commons Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International License.

Mailing Address

Address: 105064, Moscow, st. Vorontsovo Pole, 12, building 1

Email: redactor@remedium-journal.ru

Phone: +7(495) 917-48-86



Principal Contact

Sherstneva Elena Vladimirovna
EXECUTIVE SECRETARY
National research Institute of public health named after N. A. Semashko

105064, Vorontsovo Pole st., 12, Moscow


Email: redactor@remedium-journal.ru

This website uses cookies

You consent to our cookies if you continue to use our website.

About Cookies