РЕМЕДИУМРЕМЕДИУМ1561-59362658-3534Joint-Stock Company Chicot144710.32687/1561-5936-2022-26-3-212-216Original ArticleАнализ доли бюджетных расходов на редкие заболевания в субъектах Российской ФедерацииКомаровИ. А.iliya_komarov@mail.ruКрасильниковаЕ. Ю.-АлександроваО. Ю.-Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья имени Н. А. Семашко1512202226321221621092022Copyright © 2022, АО "Шико"2022Проанализировано соотношение расходов на лекарственное обеспечение пациентов с жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности (редкими жизнеугрожающими заболеваниями), к совокупному объёму расходов субъектов РФ на лекарственное обеспечение. Представлены доли расходов на редкие жизнеугрожающие заболевания в структуре региональных расходов на лекарственное обеспечение в 2019-2020 гг. и плановом 2021 г., проанализирована динамика данных расходов в денежном выражении. Последовательная федерализация лекарственного обеспечения пациентов с отдельными редкими жизнеугрожающими заболеваниями прежде всего перевела на федеральный уровень лекарственное обеспечение пациентов-детей с такими нозологиями. Для дальнейшей гармонизации системы и уравнивания доступности лекарственного обеспечения для взрослых и детей с редкими жизнеугрожающими заболеваниями представляется целесообразным предложить федерализацию наиболее «затратных» для регионов заболеваний с преимущественно взрослой когортой пациентов.rare diseasesorphan drugsdrug supplyhealthcarefinancingfederalizationbudgetregions of the Russian Federationредкие болезниорфанные лекарственные препаратылекарственное обеспечениездравоохранениефинансированиефедерализациябюджетрегионы РФВведение Вопросы финансирования редких заболеваний из Перечня жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности (далее - Перечень), сохраняют свои значимость и после федерализации финансирования 7 заболеваний из начального списка [1-4]. В настоящее время перечень редких жизнеугрожающих нозологий (РЖУЗ) включает 17 заболеваний, при которых лекарственное обеспечение (ЛО) пациентов осуществляется за счёт средств субъектов РФ: •пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафавы-Микели) (D59.5); •идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса) (D69.3); •дефект в системе комплемента (D84.1); •преждевременная половая зрелость центрального происхождения (Е22.8); •нарушения обмена ароматических аминокислот (классическая фенилкетонурия, другие виды гиперфенилаланинемии) (Е70.0, Е70.1); •тирозинемия (Е70.2); •болезнь «кленового сиропа» (Е71.0); •другие виды нарушений обмена аминокислот с разветвлённой цепью (изовалериановая ацидемия, метилмалоновая ацидемия, пропионовая ацидемия) (Е71.1); •нарушения обмена жирных кислот (Е71.3); •гомоцистинурия (Е72.1); •глутарикацидурия (Е72.3); •галактоземия (Е74.2); •другие сфинголипидозы: болезнь Фабри (Фабри-Андерсона), Ниманна-Пика (Е75.2); •острая перемежающаяся (печёночная) порфирия (Е80.2); •нарушения обмена меди (болезнь Вильсона) (Е83.0); •незавершённый остеогенез (Q78.0); •лёгочная (артериальная) гипертензия (идиопатическая) (первичная) (I27.0). Цель исследования - актуализация необходимости дальнейшей федерализации ЛО пациентов, страдающих РЖУЗ, в том числе за счёт выбора наиболее затратных для бюджета болезней. Материалы и методы Важным показателем устойчивости ситуации в сфере финансирования ЛО пациентов с РЖУЗ является доля расходов на эти цели в общем объёме расходов регионов на ЛО тех заболеваний и категорий граждан, соответствующие обязательства по которым возложены на субъекты РФ. За 2019-2020 гг. и плановый 2021 г. 73 региона предоставили информацию о суммарных расходах на ЛО пациентов с РЖУЗ (не учтены данные Амурской, Архангельской, Воронежской, Иркутской, Кировской, Новгородской, Тверской областей, республик Башкортостан, Калмыкия, Карачаево-Черкесская, Мордовия, Чеченская). Данные о расходах регионального бюджета на ЛО пациентов с РЖУЗ с разбивкой на взрослых и детей предоставили 53 субъекта (не предоставили данные Амурская, Архангельская, Владимирская, Волгоградская, Вологодская, Воронежская, Иркутская, Калининградская, Кировская, Курганская, Новгородская, Новосибирская, Орловская, Сахалинская, Свердловская, Тверская, Тюменская области, республики Адыгея, Башкирская, Калмыкия, Карачаево-Черкесская, Коми, Крым, Марий Эл, Мордовия, Чеченская, Краснодарский, Красноярский, Пермский, Приморский, Хабаровский края, г. Севастополь). Результаты Суммарный бюджет регионов, предоставивших информацию о расходах на ЛО пациентов с РЖУЗ, составил: •выделенный бюджет 2019 г. - 12 274 168 130 руб.; •выделенный бюджет 2020 г. - 13 591 265 796 руб.; •плановый бюджет 2021 г. - 14 550 654 331 руб. Несмотря на процессы федерализации ЛО пациентов с определёнными РЖУЗ отмечается ежегодный рост соответствующих совокупных расходов региональных бюджетов, который, вероятно, говорит о том, что ЛО получают и вновь диагностированные пациенты, и те, кто ранее не был обеспечен терапией. re202203.4htm00003.jpg Для наглядного представления полученной информации субъекты РФ были выделены в 2 группы: с наибольшим и наименьшим плановым бюджетом 2021 г. (табл. 1, 2). На основании представленных результатов установили, что во Владимирской и Курганской областях в 2019-2021 гг. снизились расходы бюджета на ЛО пациентов с РЖУЗ. В ряде регионов даже при снижении расходов 2020 г. в сравнении с 2019 г. отмечался рост данного показателя на плановый 2021 г. Наконец, существуют регионы с последовательным ростом бюджета на протяжении 2019-2021 гг. re202203.4htm00005.jpg re202203.4htm00007.jpg При этом важно отметить, что основное финансовое бремя по 17 изучаемым заболеваниям в целом создают взрослые пациенты: на их долю в 2019-2020 гг. приходилось 82% от общего объёма расходов на ЛО пациентов с РЖУЗ. Однако соотношение объёмов расходов на взрослых пациентов и детей «внутри» этой группы заболеваний сильно варьируется (табл. 3). Так, можно выделить 7 заболеваний, при которых расходы на лечение взрослых значительно превышают расходы на пациентов детского возраста и в 2019-2020 гг. составляют 91% общего объёма затрат. Это пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафавы-Микели), идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса), дефект в системе комплемента, другие сфинголипидозы (болезни Фабри (Фабри-Андерсона), Ниманна-Пика), острая перемежающаяся (печёночная) порфирия, нарушения обмена меди (болезнь Вильсона) и лёгочная (артериальная) гипертензия (идиопатическая) (первичная). Доля указанных 7 заболеваний в совокупных расходах на 17 РЖУЗ составила 80% в 2019 г. и 82% в 2020 г. Данные заболевания создавали наибольшую финансовую нагрузку на региональные бюджеты среди всех 17 нозологий, при этом наибольшая доля расходов на их лечение - это расходы на взрослых пациентов. Остальные 10 из 17 заболеваний - это нозологии, при которых, напротив, основная часть расходов (74%) приходится на долю пациентов детского возраста. Это преждевременная половая зрелость центрального происхождения, нарушения обмена ароматических аминокислот (классическая фенилкетонурия, другие виды гиперфенилаланинемии), тирозинемия, болезнь «кленового сиропа», другие виды нарушений обмена аминокислот с разветвлённой цепью (изовалериановая ацидемия, метилмалоновая ацидемия, пропионовая ацидемия), нарушения обмена жирных кислот, гомоцистинурия, глутарикацидурия, галактоземия, незавершённый остеогенез. Однако бюджет на ЛО пациентов с этими заболеваниями составил лишь 20% от совокупных расходов регионов на РЖУЗ в 2019 г. и 18% в 2020 г. То есть расходы на ЛО пациентов детского возраста с перечисленными 10 заболеваниями в целом существенно превышают расходы на взрослых с РЖУЗ, но при этом доля самих заболеваний в общих объёмах расходов регионов на всех пациентов с РЖУЗ довольно незначительна. Приведённые данные говорят о том, что в настоящее время в рамках финансирования РЖУЗ наибольшую финансовую нагрузку для региональных бюджетов субъектов РФ представляют взрослые пациенты с отмеченными 7 заболеваниями. re202203.4htm00009.jpg Кроме того, были выделены отдельно ТОП-20 регионов с наибольшей и наименьшей долей расходов на РЖУЗ в структуре регионального ЛО (РЛО) в 2019-2020 гг., а также в плановом 2021 г. (табл. 4, 5). Доля расходов на ЛО пациентов с РЖУЗ в совокупном объёме расходов на ЛО всех групп пациентов, обязательства по финансированию которых возложены на субъекты РФ, зависит от разных факторов: 1) значительного для региона количества пациентов в региональных сегментах федерального регистра больных РЖУЗ: например, в Сахалинской области 32% средств в структуре РЛО израсходовано на ЛО 117 пациентов с РЖУЗ в 2019 г., 30% на 121 пациента в 2020 г., 28% на 120 пациентов в плановом 2021 г.; 2) значительного роста когорты больных РЖУЗ в определённые периоды: •Новосибирская область - 36% средств в структуре РЛО израсходовано на ЛО 178 пациентов с РЖУЗ в 2019 г., а в плановом 2021 г. - 55% на 226 пациентов; •Псковская область - 19% средств в структуре РЛО израсходовано на ЛО 34 пациентов с РЖУЗ в 2019 г., а в плановом 2021 г. - 33% на 52 пациента; 3) динамики объёма бюджетов РЛО и ЛО пациентов с РЖУЗ: •Забайкальский край - 12% средств в структуре РЛО израсходовано на ЛО пациентов с РЖУЗ в 2019 г., 38% в 2020 г. и 40% в плановом 2021 г. При этом объём РЛО в 2020 и 2021 гг. снизился по сравнению с объёмом 2019 г. в 3,8 раза, а объём расходов на РЖУЗ уменьшился на 1/5; •Республика Тыва - 67% бюджета РЛО в 2019 г., 44% в 2020 г. и 46% в плановом 2021 г. составил бюджет на ЛО пациентов с РЖУЗ. При этом бюджет РЛО увеличился на 58% в 2020 г. по сравнению с 2019 г. и на 17% в плановом 2021 г. по сравнению с 2020 г., а бюджет на ЛО пациентов с РЖУЗ вырос на 5% в 2020 г. в сравнении с 2019 г. и на 22% в плановом 2021 г. по сравнению с 2020 г. Заключение Доля расходов на ЛО пациентов с РЖУЗ в совокупных расходах регионов на льготное ЛО составляла 12,5% в 2019 г., 10% в 2020 г., 12% в плановом 2021 г. При этом для разных регионов это соотношение разное и требует детального изучения в каждом случае, поскольку зависит от ряда факторов: количества пациентов в региональных сегментах федерального регистра больных РЖУЗ, роста или снижения когорты таких больных, динамики объёма бюджетов РЛО и ЛО пациентов с РЖУЗ. Кроме того, важно обратить внимание на то, что последовательная федерализация ЛО пациентов с отдельными РЖУЗ прежде всего перевела на федеральный уровень ЛО пациентов-детей с такими нозологиями. Для дальнейшей гармонизации и уравнивания доступности ЛО для взрослых и детей с РЖУЗ следует подумать о федерализации наиболее «затратных» для регионов заболеваний с преимущественно взрослой когортой пациентов.1.Taruscio D., Vittozzi L., Stefanov R. National plans and strategies on rare diseases in Europe // Adv. Exp. Med. Biol. 2010. Т. 686. P. 475-491. DOI: 10.1007/978-90-481-9485-8_262.Miller K. L., Lanthier M. Investigating the landscape of US orphan product approvals // Orphanet J. Rare Dis. 2018. Т. 13, № 1. С. 183. DOI: 10.1186/s13023-018-0930-33.Kulikov A. Yu., Komarov I. A., Pochuprina A. A. Budget impact analysis of belimumab in the treatment of patients with systemic lupus erythematosus in Russian Federation // Value Health. 2014. Vol. 17, N 7. P. A525-A526. DOI 10.1016/j.jval.2014.08.16564.Нагибин О. А., Манухина Е. В., Комаров И. А. Нормативно-правовое регулирование льготного лекарственного обеспечения в Российской Федерации // Российский медико-биологический вестник имени академика И. П. Павлова. 2019. Т. 27, № 4. С. 520-529. DOI: 10.23888/PAVLOVJ2019274520-5295.Ежегодный бюллетень Экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям. М.; 2021. 244 с.