REMEDIUMREMEDIUM1561-59362658-3534Joint-Stock Company Chicot112210.21518/1561-5936-2019-9-6-12Original ArticleDevelopment of the rare (orphan) drug marketYurochkinD. S.noemail@neicon.ruGolantZ. M.noemail@neicon.ruNarkevichI. A.noemail@neicon.ruFederal State Budget Educational Institution of Higher Education «Saint Petersburg State Chemical Pharmaceutical University»09122019961218032022Copyright © 2019,2019As a result of the dynamic economic analysis of the rare (orphan) drug market evolution, the authors proposed comprehensive solutions that contribute to the satisfaction of needs of the national health service, which are based on a systematic approach to the regulation and development of local production:s a result of the dynamic economic analysis of the rare (orphan) drug market evolution, the authors proposed comprehensive solutions that contribute to the satisfaction of needs of the national health service, which are based on a systematic approach to the regulation and development of local production: • identify a separate segment of orphan drugs in the drug supply system for reasons of the specific features of registration, pricing and market authorization of such drugs; • recommend the development of individual regulatory documents, including improvement of the drug provision procedure, taking into account integration into the existing drug circulation system; • create a subprogram for the development and organization of the production of rare (orphan) drugs at the level of a specialized state program for the development of the pharmaceutical industry of the Russian Federation.rare (orphan) diseasesorphan drugssubsidized drug coverage systempharmaceutical industryregulation of the pharmaceutical industryредкие (орфанные) заболеванияорфанные препаратысистема льготного лекарственного обеспеченияфармацевтическая промышленностьрегулирование фармацевтической отрасли1.Pharmaceutical Products & Market. Statistics and facts on pharmaceutical market and products.. Режим доступа: URL: https://www.statista.com/markets/412/topic/456/ pharmaceutical-products-market/.2.U.S. Food and Drug Administration Center for Drug Evaluation and Research (CDER) 2014 Annual Novel New Drugs Summary (January 2015).. Режим доступа: URL: http://www.fda.gov/ downloads/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/ DrugInnovation/ UCM430299.pdf (дата обращения: 01.03.2018 г.).3.Melnikova I. Rare diseases and orphan drugs. Nature Reviews. 2012;11(4): 267-268.4.Соколов А.А., Александрова О.Ю. Новая модель здравоохранения, связанная с редкими заболеваниями. Обзор законодательства в области редких болезней в Российской Федерации. Проблемы стандартизации в здравоохранении. 2016;(3-4):10-14.5.COMP. Report to the commission in relation to article 10 of regulation 141/2000 on orphan medicinal products. Doc.Ref. EMEA/35218/2005.. Режим доступа: URL: http://www.emea.eu.int.6.EURORDIS - The Voice of Rare Disease Patients in Europe.. Режим доступа: URL: https://www.eurordis. org/ru/publication/concept-paper-improving-access-orphan-drugs-11th-ertc-workshop.7.Franco P. Orphan Drugs: the regulatory environment. Drug Discovery today. 2013;18(3):163-72.8.Orphan Drug Act of 1983 «An Act to amend the Federal Food, Drug, and Cosmetic Act to facilitate the development of drugs for rare diseases and conditions, and for other purposes».. Режим доступа: URL: https://www.fda.gov/downloads/ Forlndustry/ DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/Howtoa pplyforOrphanProductDesignation/UCM517741.pdf (дата обращения: 01.03.2018 г.).9.Medicines act (chapter 176, section 9) medicines (orphan drugs) (exemption) order o 12 g.n. №. S 470/1991 revised edition 2005 (31st March 2005)Singapore govt.. Режим доступа: URL: ttps://sso.agc.gov.sg/SL-Rev/ MA1975-OR12/Published/20050331? DocDate=20050331.10.The Ministry of Health and Welfare Japanese (MHW).. Режим доступа: URL: http://www.mhw.go.jp/index.html.11.Song P., Tang W., Kokudo N. Rare diseases and orphan drugs in Japan: developing multiple strategies of regulation and research. Expert Opinion on Orphan Drugs. 2013;1(9):681-683.12.Orphan Drug Policy Therapeutic Goods Act and Regulations. 1998.. Режим доступа: URL: https://www.tga.gov.au/ sites/default/files/consultation-orphan-drugs-program.pdf.13.REGULATION (EC) No 141/2000 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 16 December 1999 on orphan medicinal products (OJ L 18, 22.1.2000, p. 1).. Режим доступа: URL: https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/files/eudralex/ vol-1/reg_2000_141_cons-2009-07/reg_2000_141_cons-2009-07_en.pdf.14.Pollack A. Orphan Drug Law Spurs Debate. The New York Times. 1990.. Режим доступа: URL: https://www.researchgate.net/publication/280614135_ORPHAN_ DRUGS_-_AN_UPSHOT_FOR_THE_REMEDY_OF_RARE_DISEASES.15.Юрочкин Д.С. Современная характеристика орфанных заболеваний. Сборник материалов VIII Всероссийской научной конференции студентов и аспирантов с международным участием «Молодая фармация - потенциал будущего», Санкт-Петербург. 23-24 апреля 2018 г. СПб.: Изд-во СПХФУ, 2018:850-853.16.Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации: Федеральный закон РФ от 21 нояб. 20011 г. № 323-ФЗ.17.О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента: Постановление Правительства РФ от 26 апр. 2012 № 403.18.Морозов Д.А., Жулев Ю.А., Красильникова Е.Ю. и др. Ежегодный бюллетень Экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям. М., 2019. 196 с.19.База данных «Численность населения», Федеральная служба государственной статистики. Режим доступа: URL: http://www.gks.ru/wps/wcm/connect/rosstat_main/rosstat/ ru/statistics/population/demography/#.20.Министерство здравоохранения Российской Федерации. Режим доступа: URL: https://www.rosminz-drav.ru/documents/8048-perechen-redkih-orfannyh-zabolevaniy.21.О закупках лекарственных препаратов, предназначенных для лечения больных злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей: Постановление Правительства РФ от 26 дек. 2011 № 1155.22.О внесении изменений в некоторые акты Правительства Российской Федерации по вопросам совершенствования лекарственного обеспечения: Постановление Правительства РФ от 20 нояб. 2018 г. № 1390.23.Об утверждении Стратегии лекарственного обеспечения населения Российской Федерации на период до 2025 года и плана ее реализации: Приказ Министерства здравоохранения РФ от 13 фев. 2013 г. № 66.24.Государственный реестр лекарственных средств Российской Федерации. Режим доступа: URL: http://grls. rosminzdrav.ru/.25.О порядке организации обеспечения лекарственными препаратами лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, лиц после трансплантации органов и (или) тканей, а также о признании утратившими силу некоторых актов Правительства Российской Федерации: Постановление Правительства РФ от 26. нояб. 2018 г. № 1416.